Belimumab bij cSLE goedgekeurd dankzij Bayesiaanse extrapolatie

De Amerikaanse FDA heeft belimumab goedgekeurd als eerste behandeling voor kinderen met systemische lupus erythematosus (cSLE). Dat besluit werd ondersteund door een Bayesiaanse analyse, waarin volwassenendata werd gebruikt om het effect bij kinderen aan te tonen. De studie verscheen in Lupus en laat zien hoe statistische extrapolatie kan helpen bij zeldzame aandoeningen. Omdat cSLE weinig voorkomt, was een grootschalige pediatrische studie met voldoende power niet haalbaar. Daarom werd een alternatieve methode ingezet. De onderzoekers combineerden data uit een eerdere fase 3-studie bij volwassenen met resultaten van een kleinere studie bij kinderen. Dit gebeurde via een zogenoemde 'mixture prior' die een gewogen combinatie was van twee aannames: één die uitging van geen effect, en één gebaseerd op de positieve resultaten bij volwassenen. Statistische aanpak De kracht van deze aanpak zat in de mate van overeenkomst tussen de twee populaties. De studieopzet, eindpunten, ziektekenmerken en farmacokinetiek kwamen sterk overeen. Daardoor kon informatie uit de volwassenstudies op een verantwoorde manier worden meegewogen. De Bayesiaanse analyse berekende vervolgens…